实锤!EPIDIOLEX最新实验成功,大麻二酚药物又添新疗效

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泉源:GW Pharma公司新闻稿

要点:FDA唯一批准的大麻二酚药物EPIDIOLEX举行最新三期实验,均到达主要疗效指标。这代表EPIDIOLEX一连第五次实现3期阳性要害试验 ,预计2019年四序度提出增补新药申请。

2019年5月6日,在大麻处方药领域天下领先公司美国GW Pharma公司 克日宣布,该公司CBD药物EPIDIOLEX在治疗结节性硬化症导致的癫痫发作方面,举行的3期临床试验取得阳性效果。

GWPharma公司的EPIDIOLEX是现在唯一被FDA批准的大麻二酚药物,此前因两种形式的儿童癫痫症--Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征而获得FDA批准,平均价钱为32,500美元。

结节性硬化症是一种严重并稀有的儿童期发作性癫痫,现在尚无法通过现有药物有用控制。在本次试验中,EPIDIOLEX到达主要终点,即Epidiolex 25 毫克/ 公斤 /天剂量组与慰藉剂相比,癫痫发作频率降低。 25和50毫克 / 公斤 /天剂量组的效果相似,癫痫发作划分比基线淘汰48.6%和47.5%,而慰藉剂组为26.5%。所有要害的次要终点都支持对主要终点的影响。视察到的宁静性与此前的研究效果一致,未发现新的宁静风险。

马萨诸塞州综合医院结节性硬化症患者Herscot中央主任、哈佛医学院神经病学教授、该试验的首席研究员、医学博士Elizabeth Thiele说:“这次面向结节性硬化症患者的EPIDIOLEX临床试验取得的努力结果,扩大了我们对这种新药的认知,并意识到它的潜在用途不仅限于现有顺应症。 ”

来自EPIDIOLEX此前对照临床试验的数据显示,EPIDIOEX 显著降低了Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征导致的儿童和成人癫痫发病率,并始终保持宁静性和耐受性。凭据该试验在结节性硬化症患者中的阳性效果,若是批准用于该分外顺应症,EPIDIOLEX可能成为该病症的主要治疗选择,对EPIDIOLEX的需求将很是显著。

“该试验效果代表EPIDIOLEX的第五个3期试验取得阳性结果,此前GW Pharma公司已经在美国推出EPIDIOLEX用于治疗Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征导致的癫痫发作。这些新数据显示EPIDIOLEX淘汰了与结节性硬化症相关的癫痫发作,其中包罗局灶性和全身性癫痫发作,在科学依据上支持了EPIDIOLEX扩大顺应症规模,“GW首席执行官Justin Gover表现。 “有了这些数据

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,我们期待在第四序度向FDA提交增补新药申请,目的是在2020年扩大顺应症规模,以资助结节性硬化症患者。”

“结节性硬化综合症最具挑战性和令人沮丧的是无法通过现有药物有用控制癫痫发作,”Tuberous Sclerosis Alliance总裁兼首席执行官Kari Luther Rosbeck诠释说,“EPIDIOLEX这样宁静有用的崭新治疗方案,是迫切需要的。此外,我们谢谢到场此临床试验的GW公司,研究职员和结节性硬化综合症社区成员。我们对EPIDIOLEX可能批准用于治疗结节性硬化综合症导致的癫痫发作感应很是兴奋,由于它为那些患有这种难题疾病的患者及其家人带来了急需的希望。“